الجديد في علاج فقر الدم المنجلي

ربما لم تسمع به، لكن هل تعلم بأنه هنالك ٢٥٠ ألف طفل يولدون سنويًا في جميع أنحاء العالم وهم مصابون بفقر الدم المِنجَلي، فهل من حلولٍ جديدة؟.

*بدايةً: ما هو فقر الدم المنجلي؟
هو اضطراب كريات الدم الحمراء الموروث حيث لا يوجد ما يكفي من كريات الدم الحمراء الصحية لحمل الأكسجين لجميع أنحاء الجسم.

* ما السبب؟
كما نعرف فخضاب الدم (الهيموجلوبين) هو المسؤول عن تمكين الكريات الحمراء من حمل الأكسجين إلى جميع أنحاء جسمك، لكن هنالك طفرة قد تحدث في الجين المُصنِّع للهيموغلوبين ينتج عنه هيموغلوبين غير طبيعي والذي يصنع كريات دم حمراء مشوهة على شكل منجل أو هلال -ومن هنا جاءت التسمية- وذات طبيعة صلبة وغير مرنة.
– هذا الشكل المشوه للكريات الحمراء المنجلية يجعل من المرور في الأوعية الدموية الصغيرة أمرًا صعبًا، مما قد يؤدي إلى إبطاء أو عرقلة تدفق الدم والأكسجين إلى أجزاء الجسم.

ولمزيد من التعرف على تفاصيل هذا المرض وخطورته راجعوا مقالنا “مناجل تسير في الدم”

ما الحل لهذه المعاناة؟
لا يوجد هناك حلٌ فعالٌ وجذريٌ للمرض إلا عن طريق عملية استبدال نخاع العظم، أو نقل خلايا جذعية فتقوم بتوليد الكريات الحمراء السليمة.
ما عدا ذلك فالحل المؤقت الوحيد هو عبر عمليات نقل الدم والتي تعد أمرًا مرهقًا ومكلفًا للمريض حيث تتطلب البقاء في المشفى.
بالإضافة إلى علاج عرضي لنوبات الألم المصاحبة للمرض عن طريق تحسين التروية الدموية باستخدام أدوية مثل:

.L arginine, L-glutamine, crizanlizumab

*هل من علاجات مختصة لفقر الدم المنجلي!!
‏hydroxyurea هو الدواء الأشهر لعلاج فقر الدم المنجلي والذي يعمل على زيادة تراكيز الهيموجلوبين في الدم وبالتالي تقليل نوبات الألم وتحسين الدورة الدموية.

أدوية مختلفة

▪ ️في الآونة الأخيرة ومع تطور الأبحاث لا زالت الدراسات قائمةً لإيجاد حلول جديدة للمرض، منها مركب لا يزال تحت الدراسة يسمى Edx-17 والذي يعمل من خلال التنظيم الجيني لعملية تبدُّل الهيموغلوبين أثناء مراحل النمو.
وستجدون رابطًا للإطّلاع على هذا العلاج في مقالنا السابق.

* ️حديثًا:
– حصل الأوكس بريتا oxbryta على موافقة منظمة الغذاء والدواء FDA عام ٢٠١٩ لاستخدامه علاجًا لفقر الدم المنجلي.
– يحوي الأوكس بريتا مادةً فعالةً جديدةً تسمى فوكسيلوتور voxelotor.
– ميزة هذا الدواء هي في قدرته على تحسين نوعية الهيموغلوبين وليس علاجًا عرضيًا لنوبات الألم فقط.

* ️آلية عمله:
– يقوم جزيء الفوكسيلوتور بالارتباط بالهيموجلوبين ويزيد من ارتباط الأكسجين به.
من خلال المساعدة على بقاء الهيموغلوبين في الحالة المؤكسجة فإن ذلك يمنع أيضًا بلمرة الهيموغلوبين وبالتالي الحفاظ على شكل كريات الدم الحمراء الصحية.
– ساعد الأوكس بريتا في استعادة وظيفة كريات الدم الحمراء الطبيعية وتوصيل الأكسجين، و تقليل خطر حدوث نوبات الألم الناتجة عن انسداد الأوعية الدموية الصغيرة بسبب الخلايا المنجلية.

*الأبحاث المجراة على الدواء الجديد:
– تمت الموافقة على الأوكس بريتا بعد عدة تجاربَ آخرها تجربة أجريت على ٢٧٤ مصابٍ بفقر الدم المنجلي وُزِّعوا على مجموعتين، المجموعة الأولى تناولت دواء غفل placebo والمجموعة الثانية تناولت ١٥٠٠ مغ من الأوكس بريتا مرة واحدة يوميًا. بعد ٢٤ أسبوعًا من العلاج وُجد ارتفاعٌ في مستويات الهيموغلوبين بنسبة ٥١.١٪؜ لدى المرضى الذين تناولوا الأوكس بريتا.

ملاحظات حول الدواء الجديد:
– يمكن إعطاؤه للمرضى ابتداءً من سن الثانية عشر.
– أشيع الآثار الجانبية للدواء هي الصداع، والإسهال، والمغص، والإقياء.
بعد حصول الأوكس بريتا على موافقة FDA، يقول الدكتور بفرلي فرانسيس جيبسون -مدير الجمعية الأمريكية لأمراض

الخلايا المنجلية- : “بعد عقود من الانتظار، أصبح لدينا خيار علاجي جديد يمكنه أن يغير مسار المرض”
FDA approves first drug to target the root cause of sickle cell disease

نسأل الله الشفاء لمرضانا ومرضى المسلمين