علاجات واعدة لفقر الدم المنجلي

– يتألف الهيموغلوبين الجنيني من:
• سلسلتين من نوع غاما.
• وسلسلتين من نوع ألفا.

– بينما يتألف الهيموغلوبين البالغ من:
• سلسلتين ألفا وسلسلتين بيتا HbA1 (وهو الغالب).
• أو سلسلتين ألفا وسلسلتين دلتا HbA2 (نسبته قليلة).
كل السلاسل السابقة عبارة عن أحماض أمينية مرتبطة ببعضها (بروتينات).

جوهر هذا العلاج يتضمن إعادة تفعيل الجين المختص بإنتاج سلاسل غاما-غلوبين الخاصة بالهيموغلوبين الجنيني لتحل محل الهيموغلوبين المَرضيّ المؤدي للمنجلية.

#فكيف يحدث ذلك؟
يقوم المركب Edx-17 بتحفيز أحد البروتينات: “الفيريتين ثقيل السلسة (FtH)”، وهو من العوامل المضادة للإجهاد، والذي يقوم بدوره بدخول أنوية الكريات الحمراء في مراحلها المتقدمة لينشط الجين الخاص بإنتاج غاما-غلوبين الجنيني. ظهرت استجابة لجرعة العلاج من Edx-17 بعد 24 ساعة أعقبها زيادة في نسبة الهيموغلوبين الجنيني بعد 28 يومًا.
وشملت الدراسات تجربةً على فئران (beta YAC) أيضًا. حيث أُعيد تكوين الهيموغلوبين الجنينيHbF فيها بمستويات أعلى من 25% إلى 30%، وهذا الحد يُعتقد بأنه كافٍ لتحسين أعراض SCD وانخفاض الألم، وزيادة فترة الحياة بإذن الله وتحسين نوعيتها، والحد بشكل كبير من تكاليف العلاج.

#هل_هنالك ما هو أحدث؟
في الحقيقة نعم. هناك علاجٌ آخر متقدم بحثيا يُسمى هدروكسي يوريا Hydroxyurea
وهو عقار كيميائي يُعطى فمويًا يُحسن بعض المشاكل المرضية لSCD خصيصًا في حالات الألم من خلال رفع مستوى الهموغلوبين الجنينيHbF
وقد أظهر هذا الدواء فعالية في التقليل من نوبات الألم المتكررة والمضاعفات الحادة الأخرى عند الأطفال والبالغين المصابين بفقر الدم المنجلي وله دور في الوقاية من الحوادث العصبية المهددة للحياة.

#لكن:
– بالمقابل ليس هناك أدلة كافية على:
• الفوائد على المدة الطويل، وخاصة في منع المضاعفات المزمنة لSCD.
• المخاطر على المدى الطويل بما في ذلك آثاره على الخصوبة. فالدراسات المسقبلية يجب عليها أن تُوضّح أوجه الالتباس في هذه المسائل.

#الفريق_الطبي: دمتم بصحة وعافية. بالنظام الذي خلقكم الله عليه. {{وَاشْكُرُوا لِلَّهِ إِنْ كُنْتُمْ إِيَّاهُ تَعْبُدُونَ}}.